新药新疗法系列 ①

至于治疗这个分支，主要关注的是药物和疗法。药物的环节很长，包括了研发、生产、商业化等等，目前市场上主流的机会在三大块：

与新药相似的，新型疗法也在近年来涌现出诸多技术突破，很受资本市场重视。我们将新型疗法分为三类：肿瘤免疫治疗、基因编辑治疗、微生物疗法。

首先分享一下看项目的投资思路：

免疫诊断应用免疫学来诊断疾病，具体的方法是通过抗原抗体特异性结合来实现检测。它的应用场景通常在医院、体检中心，常用于肝炎检测、性病检测、肿瘤检测、孕检。

免疫诊断有一个技术更新的过程，最早出现的是放射免疫，后期出现了酶联免疫和化学发光免疫。后两项技术如今演变为市场的主流技术，尤其是酶联免疫ELISA和化学发光免疫分析CLIA。化学发光技术精度好、自动化程度高，优势明显，最新的技术发展趋势是，化学发光技术正在逐渐替代酶联免疫，成为行业技术前进的大方向。

免疫诊断的整体市场被海外巨头垄断，罗氏、雅培、贝克曼、西门子四大巨头占据了主要市场份额。之所以被垄断，是因为四大巨头掌握了最先进的直接化学发光技术，输出的检验项目比较丰富，而且罗氏在肿瘤标志物检测、雅培在传染病检测领域有着显著优势。

国产品牌发展到什么程度呢？目前国内在中低端试剂和仪器领域，尤其是酶联免疫配套的洗板机和酶免仪，已经打破垄断，基本实现国产化。但是前沿的化学发光技术则仍然被海外巨头垄断，高端试剂和仪器仍是海外产品的天下。

因此，未来会重点关注前沿的化学发光技术公司，看看高端免疫诊断市场能否出现进口替代。

3.2 分子诊断

分子诊断是一种检测核酸的技术（DNA或者RNA），最大的应用场景是临床检测，此外还可以应用在宠物医疗、犯罪侦破等，应用面比较广。

分子诊断市场颇具潜力，是前沿检测技术中增长最快的赛道。数据显示，2018年全球分子诊断市场规模接近1000亿美元，国内分子检测市场超过600亿元，年复合增长率约30%。

国内分子诊断市场的特点是——市场增速快（年复合增长率约30%），但处于刚刚起步的阶段，市场规模小，竞争格局分散，海外巨头的渗透率相对较低。而且分子诊断技术尚未成熟，很多临床应用都还没有发展起来，并未成为主流技术，还有很大的市场空间。这样的行业格局，正是国内初创企业发展的有利时机。

再加上国内的临床资源条件好，病种全、病例样本量大，这尤其利于基因检测行业，让国内玩家有望与国外巨头相抗衡。国内分子诊断市场中，国内玩家达安基因和科华生物就分别占据了13%和10%的市场份额，分列第三和第四。前两名是国外玩家罗氏（16%）和德国凯杰（14%）。

药物研发赛道上，以美国为主的发达国家走在技术的前沿，而近年来，中国的研发技术也开始奋起直追。

近年来国内的市场环境非常友好，国内政策激励着医药创新，国内的市场体量也非常庞大，这些要素正在吸引着越来越多的高经验值海外人才归国。这股强大的“海归潮”，又在进一步促进着中国的研发技术。

整理了2014-2018年医药研发的投融资事件数据。我们看到，2014年和2015年，融资事件数仅为171个和254个；而2016年起赛道骤然升温，2016年融资事件数达到顶峰，共有401个；尽管资本寒冬来临，2017年、2018年的数据也仅有小幅降低，分别为302个和279个，基本保持平稳。

药物研发赛道的景气程度可见一斑。

• AI+医药研发

AI技术，主要发力于“新药发现”和“临床诊疗”两个板块。

新药发现涉及选择靶点、选择先导化合物、优化先导化合物等阶段。这个过程中，科研人员需要对多达5000-10000个化合物“海选”，通过不断的试错、排除、优化，最终得出既有效又安全的候选药物。这个筛选过程有很多重复实验的过程，耗时较长。

另一方面，由于人体致病机理非常复杂，新药研发对科研人员的知识储备要求非常高，科研人员通常需要具备跨学科知识。

AI技术的引入，能够给医药研发带来一个强大的“知识库”，方便调动各个学科的知识。同时AI技术可以运用大数据，对这些化合物进行“虚拟”筛选。即不做实验，而是利用数据库做分析，大大加速研发进度。

由于技术门槛高，赛道上玩家还比较少。市场上的一类玩家是设立之初就专注于AI+医药研发的初创公司，另一类玩家则是传统药企的“大象转向”。

4.2 新型疗法

肿瘤免疫治疗共有四个分支，包括细胞过继免疫治疗（TIL、TCR、CAR、LAK、CIK、NK）、癌症疫苗（肿瘤细胞/抗原/病毒/基因疫苗）、非特异性免疫刺激、免疫检测点单抗（CTLA-4、PD-1/PD-L1、CDX1127）。

细胞过继免疫治疗层面，CAR-T业务处于风口，国际巨头纷纷布局，这些国际巨头包括诺华、吉列德和今年初拟被百时美施贵宝收购的新基。国内的头部企业包括金斯瑞、安科生物、优卡迪、艺妙神州、因诺免疫等。

至于癌症疫苗，这项技术是2017年7月被推到新风向的。当时，美国和德国的两个科研团队同时在《Nature》杂志上，宣布其对癌症的个性化疫苗，临床试验获得重大突破。这意味着癌症疫苗技术有了突破性的进展，未来有可能应用于众多种类的癌症，潜在市场广阔。当然，这只是科研层面的进展，从科研到商业化还有漫漫长路要走。

免疫检测点单抗层面，PD-1/PD-L1技术处于风口。国际上的头部公司是BMS、默沙东、罗氏、辉瑞。国内的第一梯队是君实生物、信达生物、恒瑞医药、百济神州，这四家公司中，君实生物、信达生物的PD-1产品已经于去年底获批上市。

去年，是PD-1赛道白热化竞争的一年，除了刚才提到的君实生物、信达生物产品上市，国外的明星产品BMS Opdivo和默沙东Keytruda也瞄准了中国市场，于去年进入中国销售，售价甚至比美国低。随着头部公司产品的相继上市，PD-1的行业焦点不能只放在研发上，还应放在市场策略上。

基因编辑常常被形象地称为“基因魔剪”，这项技术可以像剪刀一样剪切、敲除、甚至插入特定的基因片段，从而对基因进行了编辑，最终治愈疾病或提升某种能力。

这项技术具备很大的市场潜力。分析人士表示，全球单基因疾病诊断市场的市场容量约达750亿美元，基因疾病治疗市场可能达到2兆美元。头部公司包括Crispr Therapeutics、Intellia、Caribou Biosciences、Editas，国内的明星企业有博雅辑因等。这些头部公司多是前沿技术发明人参与创立的。