新药新疗法

干细胞，具备着一股“神奇力量”，被称为21世纪再生医学最有前途的领域。

科学家们的研究还处于实验室阶段，干细胞还披着一张神秘的面纱。

已知的是，干细胞可以分化成多种功能细胞，像是一种“万用细胞”，具备着自我更新、多向分化、组织修复的能力。

理论上，按照这个想法，科研人员可以在可控环境下操纵一组特定的干细胞，刺激它们分化成理想的细胞，用于治疗多种疾病。

伴随着人体的衰老，组织会自然退化，导致疾病。所谓“再生医学”，是指利用生物学及工程学的理论方法创造丢失或功能损害的组织和器官，使其具备正常组织和器官的机构和功能，“干细胞疗法”是再生医学的核心之一。

“良莠不齐”，可以准确地概括干细胞行业的状态。一方面，一些“挂羊头卖狗肉”的保健品，打着干细胞的旗号搅乱市场；另一方面，尖端的干细胞技术研发也在持续进行着。

这种研发还比较早期，可能比创新药还要再遥远一些。干细胞研究主要集中于学术界和实验室阶段，以高校、研究所的学术研究为主，也有少数企业正在进行研发。

专家们正在通过基因编辑、单细胞测序、动物模型等技术，开展对骨骼肌、骨关节炎和血管衰老等等的机制研究。

梳理后发现，国内研究主要集中于（不完全统计）：

接下来，我们从世界范围，来看看有哪些令人兴奋的科研进展。

日本的干细胞研究处于领先位置。2012年和2016年的诺贝尔医学奖，先后颁给了日本再生医学领域的两位医学家山中伸弥、大隅良典，这在当时激励了很多研究人员，更多干细胞研究如雨后春笋般涌现出来。

曾采访2004年诺贝尔化学奖得主阿龙·切哈诺沃（Aaron Ciechanover）讨论人类活到120岁的可能，他目前是香港中文大学切哈诺沃精准和再生医学研究院院长。在采访中，他分享了一个颈部以下瘫痪的患者，经由高剂量干细胞治疗，在运动功能上有明显改善的案例：

这个瘫痪的年轻人名叫Kristopher Boesen，他在美国南加州大学神经修复中心与Rancho Los Amigos国家复健中心进行了这项手术——研究者将实验剂量为1千万个AST-OPC1细胞直接注射到Kris的颈髓里。

就在今年4月，人源化的器官再生又迎来了一次重大突破——世界第一个3D打印的血管化心脏被研发出来。

特拉维夫大学的科研人员用患者自己的细胞和生物材料3D打印出了完整心脏，并在《Advanced Science》中发表了研究成果。在此之前，也有其他研究能够3D打印出心脏，但它不具备血管，没有完整的心脏功能。而这次的研究则是与众不同的，它是由人体细胞和患者特异性生物材料制成的完整心脏，它有着细胞、血管和心室。

3D打印心脏

研究人员从志愿者体内抽取了脂肪样本，将脂肪中的细胞编程为多能干细胞，多能干细胞可以分化成各种类型的体细胞，再将脂肪中的胶原蛋白、糖蛋白等非细胞材料制作成水凝胶，这就组成了3D打印的墨水，从而打印出了世界第一个3D打印完整心脏。

干细胞的“神奇力量”吸引着大量的机构入局。就像之前提到的，2012年的诺贝尔奖颁给了干细胞领域的专家山中伸弥教授，此后相关的临床研究大量涌现。与此同时，也有一些人看到了干细胞的巨大商机，想要分一杯羹，号称“干细胞”实则在做虚假宣传。

为了遏制乱象，2014年日本颁布了法律法规，由政府监管干细胞疗法的实施和推行。

2015年，我国出台了严格的政策，《干细胞临床研究管理办法（试行）》。这被认为是目前为止最严厉的政策。限定三甲医院只有在成为“干细胞临床研究备案机构”后，才可以以“临床研究”的名义从事干细胞临床科研，而且“不得收费”。这项政策一定程度上遏制了乱象，不过，仍有公司用各种方式“变通”，继续在欺骗消费者。

总的来说，干细胞市场是一个科技与乱象并行的状态。那么，干细胞的科技究竟发展到什么状态？人类距离真正的干细胞疗法还有多远呢？

根据公开资料可以看到，世界范围内，已经有十余款干细胞药物获批上市，大多用于骨修复以及关节炎疾病：

• 韩国Medi-post公司研发的药物Cartistem，细胞来源是异体脐带血间充质干细胞，用于治疗软骨损伤及退行性关节疾病

• 美国生物科技公司Vericel的研发的产品Merci，细胞来源于患者活检的膝部软骨组织，适用于膝部软骨损伤

  国内距离干细胞商业化还有点远，还没有上市药品，但也有少部分公司正在研发中。

  中源协和、汉氏联合、复星医药、科华生物、华北制药、天士力等等上市药企，都在干细胞行业中有过布局。

  2018年，天士力为了进军干细胞行业，向澳大利亚公司Mesoblast Limited投资了2000万美元，从而有偿获得合作干细胞产品在中国（包括香港、澳门地区）的独家开发、生产及商业化权益。

  再举几个例子，去年底完成数千万元A轮融资的霍徳生物，专注于神经领域疾病的干细胞治疗， 具备iPS神经干细胞技术平台，正在进行药物研发。今年4月百年壹号宣布了一轮大额融资，获1.5亿元首轮融资，该公司主要开展Car-T细胞治疗与肿瘤疫苗等免疫治疗、基因治疗、干细胞治疗以及小分子靶向药物等一类新药研发。

  上海交通大学医学院附属第九人民医院的整形外科李青峰教授团队，专注研发脂肪干细胞用于皮肤治疗上的技术，未来相关技术可应用于皮肤再生、愈合、移植等。2018年7月，上海交通大学医学院附属第九人民医院以1.2亿元将这项干细胞技术独家转让给了中合华浦（北京）基金，签订了成果转化协议。

  我们可以把干细胞市场划分为上中下游，中游是技术研发平台，下游是干细胞产品，那么上游就是干细胞存储制备。

  造血干细胞库市场方面，全球主要竞争者有：美国的Cord Blood Registry（CBR），StemCyte，Cryo-Cell，ViaCord；英国的Smart Cells；荷兰的Cryo-Save AG；印度的Cryoviva，LifeCell；新加坡的Cordlife；巴西的Cordvida，以及中国脐带血库企业集团（CO公司）。

  中国市场干细胞存储的主要玩家还有：南京新百合（2018年合并了山东干细胞库）、赛莱拉、汉氏联合（胎盘干细胞存储）、乐金健康。

  模式动物生产的明星公司赛业生物提供科研干细胞库，自主开发了百余种干细胞及原代细胞产品。相近的，CRO头部公司百奥赛图提供胚胎干细胞技术服务。

  近期一份商业调查报告显示，2017-2022年，全球干细胞治疗市场将以36.5%的年复合增长率持续成长，预期2024年将达到4000亿美元的市场规模。同时，中国干细胞市场的增长将会更快，预计以50%的年复合年增长率增长，并于2024年达到1300亿人民币的市场规模。

  总得来看，干细胞潜力巨大，但是市场还存在乱象，公司良莠不齐，技术还处于比较早期的实验室阶段。对于干细胞市场而言，不妨“让子弹飞一会儿”。

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